テーマ：医療・健康

難病・遠位型ミオパチー薬承認へ　世界初、筋力低下の進行抑制期待

　厚生労働省の専門部会は２９日、手足の先からだんだん筋力が低下していく指定難病「遠位型ミオパチー」の治療薬アセノベルについて、製造販売の承認を了承した。製薬会社ノーベルファーマ（東京）が開発し、世界初の薬となる。

指定難病「遠位型ミオパチー」の治療薬について審議した厚労省の専門部会＝２９日午後

　遠位型ミオパチーの中でも特定の遺伝子変異が原因の「縁取り空胞型」と呼ばれるタイプが対象で、２０～３０代で発症し、初期ではつまずく、歩くスピードが遅い、歩き方の異常、といった症状が出る。国内の推計患者数は約３００人。１０年ぐらいで歩けなくなり、車いす生活となる人が多い。
　飲み薬で、筋力低下の進行を抑制する効果が期待される。長年薬の実用化を訴えてきた患者会代表の織田友理子さん（４３）は「超希少疾患のため審議に入るまでの壁は厚かった。次世代に希望を残そうと活動し、ようやく今につながった」と話した。

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