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初の筋ジストロフィー治療薬承認 核酸医薬品、厚労省が条件付きで

(2020/3/27 19:45)
厚生労働省の入る中央合同庁舎第5号館
厚生労働省の入る中央合同庁舎第5号館

 国立精神・神経医療研究センターは27日、全身の筋肉が徐々に衰える難病、筋ジストロフィーの初の治療薬「ビルテプソ」が厚生労働省に条件付きで承認されたと発表した。原因遺伝子に直接働きかける核酸医薬品で、製造販売元は日本新薬(京都市)。全症例について安全性や有効性を調査することが条件だ。
 同病の中で最も多いデュシェンヌ型は、男児の約4千~5千人に1人の割合で発症する。筋肉の構造を保つのに必要な「ジストロフィン」というタンパク質が、遺伝子の異常が原因で作られず、10歳までに歩行困難となり、呼吸機能や心機能が低下、30代で死亡することが多い。

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